ayxcom官方网站:大江东丨走近科学大咖① AI制药冲进三期临床泡沫还是功德？三位顶级科学家实话实说

来源：ayxcom官方网站    发布时间：2026-11-01 07:38:41

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  10月31日，2026世界顶级科学家论坛开幕式暨2026世界顶级科学家奖颁奖典礼在上海临港中心举行。全球顶尖大脑共赴科学之约，以“范式变革：科学突破的下一个十年”为题，展开一场关于科学未来的深层对话。人民日报大江东-复旦融媒体创新工作室第三次推出“走近科学大咖”系列融媒体作品，继续敲开顶级科学家的智慧之门。敬请关注。

  全球科学界的热点在哪儿，顶科论坛的聚光灯就在哪儿。“AI制药”和“AI for Science”无疑是今年最烫手的关键词。

  AI制药到底走到了哪一步？AI设计出的新药算不算科学发现？AI会取代科研人员吗？围绕这样一些问题，大江东-复旦融媒体创新工作室对话三位出席顶科论坛的顶级科学家，听他们谈AI制药的现在与未来，谈AI时代的科学与人。

  迈克尔·莱维特：2013年诺贝尔化学奖得主、美国斯坦福大学结构生物系教授

  丹妮拉·罗兹：2023年世界顶级科学家协会奖“生命科学或医学奖”得主、英国剑桥MRC分子生物学实验室名誉课题组负责人

  帕斯卡尔·梅耶：2022年生命科学突破奖得主、Alphanosos公司联合创始人兼首席执行官

  大江东：临床试验得靠双盲试验和受试者来验证安全性和有效性。未来有没有可能，让AI训练出来的“患者模型”先替人类试一遍？训练这样的模型要哪一些数据？离实际应用还有多远？

  莱维特：一些新药对你疗效很好，对另一个人却副作用很大。如果我们拥有虚拟的患者模型就好了——数字替身，可以记录一个人的各项体征，试药时模型会提示：该药对携带这类基因、这个年龄、这个地域、这个性别的人，会引发胃痛等副作用。算法能测量生化系统，直接给出结论。30多年前就有人做糖尿病的计算机模型，现在我们只需要把这种方法拓展到所有疾病上。

  我们已有毒性相关模型：哪些物质有毒、哪些无毒、哪些代谢后变毒物、哪些两两混合才产生毒性。但训练“患者模型”需要海量临床试验数据，当前最大瓶颈是数据匮乏。不过我不悲观——试想20年前，如果有人想“发明AI”，数据也是不够的，但今天AI做到了。参照无人驾驶，虽然仍会犯错，事故率却比人类驾驶低得多。医学同理：目前很多药只有六成有效，如果患者模型能把药效从六成提到九成，就是巨大的进步。

  当然，真人临床试验依旧必不可少，虽然前期可在虚拟模型上完成大量初筛。AI在健康领域的应用要厘清边界，可以帮你优化生活方式，但复杂重病必须找真人医生，一定不可以直接让AI开药。

  罗兹：迄今为止，大多数药物实际上只在男性身上做过试验，而且绝大多数都是某个特定年龄段的男性。如果有“患者模型”，我们就可以把人体复杂性和个体差异考虑进去了。

  梅耶：训练患者模型的想法有道理，但会受系统反馈限制。人体是复杂系统，只要缺失一小部分，整体就可能变得不可预测。基于实验和实证的路径更可靠，真正的产品要靠实证验证，因为我们缺失的知识实在太多。

  大江东：这几年“AI制药”很热，但也有人说泡沫不小。以你们的观察，AI制药走到了哪一步？是噱头，还是已经改变新药研发流程？

  梅耶：AI确实能缩短研发时间——更快筛选药物分子，先导化合物优化更快。但我不认为它能明显提升制药成功率，因为失败的种子埋在人体的复杂性里。只要我们对生命体的认知还有缺口，药效的测试就会有偏差。AI只能加速那些本来就做得好的事情，但无法从根本上改变新药研发方法。

  罗兹：整个AI领域的确存在一些炒作。为什么世界上最富有的人大部分来自AI行业？我担心炒作背后有利益驱动。各国政府都需要参与监督AI，确保它被正确使用。

  AI制药主要依托既有数据库——蛋白质数据、药物分子结构、动物实验数据等。但在我们知之甚少的领域，AI能起到多大作用？

  莱维特：我倒是认为，未来5-10年，医疗会因为AI改善很多。AI降低了药物设计门槛，帮助筛选更多副作用更小的优质药物。我从2014年起就和一家AI制药公司合作。他们已有好几款药进入临床试验。一些大药企也在用AI辅助制药。医学的未来充满希望。

  大江东：AI设计的药已进入临床试验，有人说是科学的进步，也有人说是危险的赌博，连设计者都说不清哪个分子起了作用，这样的药敢给患者服用吗？还有一种说法，AI制药越快，实验室越忙，因为AI降低门槛，分分钟设计出大量候选新药，意味着更多药物分子要进入实验室验证，但真正有效的寥寥无几，你们怎么看？

  莱维特：人类很少能彻底弄懂一款药的全部机理。止痛药，我们能说出部分起效机理，却谈不上完全理解。药监部门要求严格的临床测试，但并不强制阐明全部作用机理。

  一些数学家把AI称为“黑箱”，因为搞不清楚它的解题思路。其实细胞就是“黑箱”，生物学研究一直在和“黑箱”打交道。拿到一个黑箱系统，就输入大量已知标准答案的案例做测试。

  生命体相当复杂，你推理出这里的结构，那里却发生明显的变化。所以某些方面，机器学习需要向生物学学习。即便AI设计出的新药确实有效，也一样要严格测试验证。

  信任建立在严苛检验之上。科学领域大量已发表论文的结论其实都是错的。但科学的好处在于，正确的结果能被复现。

  未来会出现错误模型，也会有人打磨出可靠模型，压缩新药研发周期。即便模型很好，真人临床试验依旧不能省略，总会有少数特殊个体，是模型覆盖不到的。

  罗兹：你可能设计了一种药物作用于特定靶点，但仍不知道它究竟如何在人体里起作用。AI 能在很短的时间内分析出可能对某种突变蛋白有效的分子，确实了不起，但仍需实验验证效果、研究药物的生物化学特性，弄清楚它线

  大江东：最近，OpenAI一次性发布722篇AI生成的数学手稿后，引发数学界强烈争议。人类数学协会呼吁数学家停止与其合作，逾1600位数学家在线联署，认为AI正在“攻陷”数学。从AlphaFold预测蛋白质结构开始，类似争论在生物学界也出现过。您怎么样看待AI对传统科研范式的重塑？它会取代科学家吗？

  梅耶：AI将在每个学科发挥巨大作用。数学曾被视作只能靠人类智力去钻研的领域，而AI加速了人类的研究。真正的问题是，未来的研究还需要人类参与吗？我们身处竞争非常激烈的时代，没有人能回避使用AI。而一旦所有人都用起来，就会不断喂养这些系统，让它们越来越强大，直到最终取代我们。到时会怎样，无人知晓。

  年轻的科研人员最该学会的是不断质疑，应当像孩子那样不停地问“为什么”，把家长问得头大。面对AI，你就要不停地问：你为什么得出这个结论？很多时候AI会说：“抱歉，我思考得不够充分，我换个答案。”当AI把答案A改成答案B，你就要判断到底是A还是B。这就是辩证思辨。古希腊人就崇尚提问的艺术，我认为在AI时代，对话思辨的能力会变得愈发重要。和AI互动的过程本身，就在训练你成为更好的研究者。

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